проверени факти рецензирана публикација
доверлив извор
лекторирани
од Хана Ехолс, Универзитетот во Алабама во Бирмингем
Доенчињата со комплекс на туберозна склероза (TSC), ретко генетско нарушување, имаат висок ризик од развој на инфантилни грчеви и задоцнување во развојот. Раниот почеток и сериозноста на нападите го зголемуваат нивниот ризик за доцнење во развојот, нарушувања на спектарот на аутизам и симптоми на однесување.
Во резултатите од новата студија, истражувачите од Универзитетот во Алабама во Бирмингем открија дека администрирањето на превентивниот третман за епилепсија вигабатрин пред почетокот на нападите не ги подобрува неврокогнитивните исходи кај доенчињата со TSC на двегодишна возраст.
Наодите од испитувањето PREVeNT беа објавени во Annals of Neurology и презентирани во главното обраќање на Меѓународната конференција за истражување на TSC во 2023 година, чиј домаќин беше Алијансата TSC.
Претходна студија предводена од UAB покажа дека промените забележани на електроенцефалографијата, или ЕЕГ, можат да послужат како биомаркер кај доенчињата со TSC и да ги предвидат децата кои се изложени на ризик да развијат напади. Сепак, не постои консензус на терен за тоа кога да се започне антиепилептичен третман – на знакот на првиот абнормален ЕЕГ или по првиот напад на доенчето.
„Превентивното испитување покажа дека превентивниот третман со вигабатрин го одложил почетокот и ја намалил севкупната инциденца на инфантилни грчеви кај доенчиња со ТСЦ“, рече Мартина Бебин, м. на ПРЕВЕНТИРАЊЕ. „Сепак, епилепсијата отпорна на лекови остана на 24 месеци, фокалните напади останаа истакнати во групата и немаше корист во когнитивните исходи“.
Резултатите од студијата за ЕЕГ предводена од UAB доведоа до дизајнирање на PREVeNT, првата мултицентрична фаза IIb двојно слепа плацебо-контролирана студија за проценка на превентивниот третман на епилепсија кај доенчињата со TSC. Вигабатрин, прва линија на терапија за инфантилни спазми кај доенчиња со TSC, беше користен како превентивна терапија во студијата.
Студиската група запишала 84 доенчиња помеѓу 2016 и 2020 година.
На запишаните доенчиња им бил дијагностициран ТСЦ, преку пренатално тестирање, физички преглед или генетско тестирање, и допрва треба да имаат никакви напади. Доенчињата кои го развиле биомаркерот на ЕЕГ беа рандомизирани во две групи, една примала превентивен третман со вигабатрин и една примала плацебо.
Резултатите не покажаа значајни разлики во групите на 24-месечна возраст на когнитивната скала Бејли-III, ниту на адаптивните стандардни резултати за однесувањето на Вајнланд-II.
„Додека напред, потребни се дополнителни терапии за превенција на епилепсијата, како што е инхибицијата на mTOR во TSC и други развојни епилепсии“, рече Бебин.
„Оваа добро дизајнирана студија дава докази дека одложувањето на почетокот на нападите со вигабатрин не е доволно за подобрување на когнитивните и невроразвојните резултати кај децата со TSC“, рече Лаура Мамунас, д-р, научник на проектот NINDS за PREVeNT Trial и програмски директор на NINDS. Поделба на невронаука. „Наодите укажуваат на потребата од поефективни терапии за лекување на когнитивната и бихејвиоралната дисфункција кај TSC.
Повеќе информации:
Мартина Бебин и сор., Раниот третман со вигабатрин не ги намалува фокалните напади или не го подобрува познанието во комплексот на туберозна склероза: испитувањето PREVeNT, Анали на неврологија (2023). DOI: 10.1002/ана.26778.