Во 1957 година, Морис Рабен успешно го изолирал и прочистил хормонот за раст (ГХ) од хипофизата, отворајќи потенцијална авенија на терапии за ГХ. Децата кои се родени со недостаток на овој хормон сега може да добијат медицинска интервенција во форма на дневни инјекции за да се замени производот во нивното тело, со што ќе се избегнат лошите ефекти од дефицитот на GH. Сепак, имајќи предвид дека тоа беше производ кој мораше прецизно да се извади од хипофизата на мртвите тела и одземаше време, како и процес кој бара труд и ресурси, тој остана достапен само во ограничени количини, при што само неколку пациенти би можело да се лекува.
Неколку години подоцна, во 1985 година, GH генериран од рекомбинантна ДНК стана достапен што може да се произведува во лаборатории и во многу поголеми количини. Како резултат на тоа, таа стана полесно достапна и достапна за лекување на деца со дефицит на GH. Сепак, еден недостаток од кој страдаа овие терапии беше потребата да се земаат дневни инјекции на хормонот за да се осигура дека тој е достапен во соодветни концентрации во крвта.
Една неодамнешна статија за преглед објавена во Pediatric Investigation сега го направи прегледот на клиничкиот развој во терапијата со GH од нејзината изолација, наведувајќи до каде сме стигнале и каде се движиме со употребата на GH терапија.
„Физиолошката регулација на GH вклучува сложен механизам кој зависи од неколку фактори поврзани со возраста и метаболички фактори. Овој регулаторен механизам ослободува дози на GH во крвотокот на секои три часа. Додека овој механизам остана теоретски интерес од клинички перспективи, истражувачите се обидоа да синтетизираат рекомбинантен GH кој би можел беспрекорно да се интегрира во механизмот“, објаснува соодветниот автор д-р Пол Сеенгер, кој е професор на Медицинскиот факултет во Лонг Ајленд на Њујорк.
„Целта беше да се произведе фармацевтски производ кој ќе остане активен во телото и ќе го имитира ова пулсирачко ослободување на хормонот така што дневната доза нема да биде потребна“.
Прототип на таков хормон за раст со долго дејство (LAGH) беше развиен од LG Life Sciences во 2014 година и податоците од истражувањето беа јавно достапни. Во текот на следните неколку години, повеќе истражувачки лаборатории и фармацевтски компании го дотераа овој оригинален прототип, развивајќи многу LAGH производи.
Прегледот започнува со дискусија за клиничката еволуција на терапијата со GH од историска перспектива, проследена со длабоко нурнување во хормоналната образложение за терапии за GH, развојните фази и механизмите вклучени во овие различни производи на LAGH. Потоа продолжува да ги истакнува размислувањата што пациентите и нивните семејства мора да ги имаат на ум кога планираат терапија со LAGH и нејзината севкупна улога во подобрувањето на терапијата за GH.
Механизмите кои лежат во основата на новото дејство на LAGH вклучуваат или формулација која формира поткожно таложење за да овозможи ослободување на мајчин/модифициран GH хормон на пулсирачки начин сличен на вистинските шеми на ослободување на GH во телото, или негово инјектирање како супстанца што може лесно да се се апсорбира во крвотокот, но се отстранува бавно така што може да се одржи истото пулсирачко ослободување.
Со овие случувања, LAGH терапите сега бараат само неделна или месечна доза наместо дневна доза, што значително го намалува товарот на инјектирање на пациентот. Ова, пак, веројатно ќе ја подобри усогласеноста на пациентот. Производите базирани на LAGH, како што се Jintrolong и Lonapegsomatropin, веќе ги поминаа испитувањата во фаза 3 и се продаваат во Кина и САД соодветно, додека Somatrogon е одобрен во Европа и Канада.
„Клиничката употреба на GH е возбудлива успешна приказна. Сега влегуваме во нова ера на LAGH терапија со нови формулации на GH, кои очекувано ќе бидат претпочитана форма на терапија во наредните години. Дополнително, достапноста на нови безбедносни податоци дополнително ќе ја воспостави неговата употреба во клиничката медицина“, коментира д-р Саенгер.
Додека понатамошните истражувања за регулирање на дозирањето и времето сè уште се во тек за другите форми на ЛАГХ, нивната достапност на меѓународните пазари секако дава светла слика.
Повеќе информации:
Маргарет Штајнер и сор., Хормон за раст со долго дејство во 2022 година, Педијатриско истражување (2023). DOI: 10.1002/ped4.12358.
