проверени факти лекторирани
од страна на Центарот за рак на Јеил/Болницата за рак на Смилоу
Тешката хемофилија А е генетско нарушување кое спречува правилно згрутчување на крвта, што претставува постојан ризик од опасни епизоди на крварење. Доенчињата со тешка хемофилија А (ХА) се изложени на ризик од мозочно крварење, што може да доведе до сериозно долгорочно оштетување на мозокот. Емицизумаб (Хемлибра) беше одобрен од ФДА во 2018 година за да го спречи и намали крварењето за пациентите кои страдаат од хемофилија А. Испитувањето HAVEN 7 покажа дека емицизумаб е и безбеден и ефикасен во заштитата на доенчињата од мозочно крварење, иако се покрена загриженост за достапноста на овој лек.
Една нова студија предводена од истражувачи од лабораторијата Гошуа, со седиште во Медицинскиот факултет во Јеил, покажа дека профилаксата со емицизумаб е исплатлива стратегија за да им се даде на доенчињата повеќе квалитетни години на живот во споредба со тоа што не се лекуваат додека не доживеале мозочно крварење.
Според истражувањето, емицизумаб чинел околу 9,8 милиони долари во текот на животот на пациентот, додека другиот пристап чинел околу 9,7 милиони долари. Кога се споредуваат трошоците наспроти квалитетот на животот, стандардната доза емицизумаб обезбеди добра вредност, додека пристапот со ниски дози ја зголеми оваа вредност.
„Знаеме од податоците од природната историја дека постои подгрупа на деца со тешка хемофилија А кои ќе претрпат крварења на главата без профилакса, од кои некои ќе доведат до невролошка попреченост“, рече постар автор д-р Џорџ Гошуа, доцент по медицина ( хематологија) на Медицинскиот факултет на Јеил и член на Центарот за рак на Јеил. „Заштитата на оваа подгрупа деца од ризик од крварење на главата со профилакса на емицизумаб во периодот од 0 до 2 години се чини дека е исплатлива во Соединетите држави и покрај трошоците за емицизумаб.
Самира Глејзер-Кан, прва година студент по медицина во лабораторијата Гошуа, ќе ги презентира наодите за време на усна презентација на годишниот состанок на Американското здружение за хематологија (ASH 2024) во Сан Диего, Калифорнија, на 7 декември.
