Пејтон Флигл бил само мало дете кога неговите родители првпат забележале дека на неговата кожа се појавуваат лушпи кои чешаат. На крајот, вагата покрила 95% од телото на Пејтон. Флигл, кој сега има 12 години, има состојба наречена Х-поврзана ихтиоза, една од често обезличувачката група на кожни болести кои се развиваат кај децата.
Збирно познати како вродена ихтиоза, болестите се карактеризираат со суви, лушпести дамки на кожата кои го покриваат телото. Ихтиозата влијае на начинот на кој кожата се регенерира, или со забавување на опаѓањето на старите клетки на кожата или со забрзување на формирањето на нови клетки на кожата. Во моментов не постои третман за ихтиоза одобрен од Управата за храна и лекови на САД.
Но, тоа може да се промени.
Јеил е место за тестирање на потенцијален нов лек – маст развиена од Timber Pharmaceuticals. Третманот делува така што влијае на рецепторите на ретиноична киселина во јадрото на клетките на кожата. Третманот го нормализира обртот на клетките на кожата, така што има помалку задржување на старите клетки и помала хиперактивност на производството на кожата.
За Пејтон Флигл, кој е дел од третата фаза на клиничко испитување за новиот третман во болницата Јеил Њу Хевен, знаците се охрабрувачки. Тој доживеа драматични резултати како учесник во претходното клиничко испитување за маста.
„Беше како магија“, вели неговата мајка Кристина Флигл, која живее во Агавам, Масачусетс. „Неговата кожа целосно се расчисти. Сите ваги ги немаше.
“Кога не ме чеша, едноставно се чувствувам поинаку. Се чувствувам подобро, бидејќи не гребам постојано”, рекол Пејтон.
Кристофер Буник, вонреден професор по дерматологија на Медицинскиот факултет Јеил и главен истражувач за клинички испитувања на новиот третман на Јеил, рече дека искуството на Пејтон не е единствено.
„Неколку од моите пациенти забележаа трансформативни резултати, каде што нивната скала е целосно јасна, кожата чиста за прв пат. Тоа е извонредно“, рече Буник. „Студиите покажуваат дека кога пациентите го користат лекот како што е наведено, повеќето од нив покажуваат подобрување. Сепак, тоа не е лек“.
Буник е соодветен автор на трио студии, вклучително и една што наскоро ќе биде објавена, известувајќи ги резултатите од клиничките испитувања. Буник, исто така, ги претстави резултатите од испитувањето на состанокот на Американската академија за дерматологија минатата година.
Студиите ги разгледаа клиничките испитувања во втората фаза (има три фази на испитувања пред потенцијалното одобрување од FDA) фокусирани на безбедноста, подносливоста и ефикасноста на новиот лек за лекување на пациенти.
Првата студија, во списанието на Американската академија за дерматологија (JAAD), опфати 19 пациенти и тестираше две нивоа на концентрација на третманот за безбедност и подносливост. Се покажа дека двете концентрации се безбедни, но пониската концентрација се покажа како поефикасна.
Втората студија, исто така објавена во JAAD, опфати 33 пациенти и се фокусираше на ефективноста на третманот користејќи две главни мерки: визуелен индекс за сериозност на ихтиоза (VIIS), кој беше развиен од Кит Чоат, претседател на Одделот за дерматологија на Јеил. , и оценката за глобална проценка на истражувачот (ИГА), скала од пет точки за статусот на болеста за низа болести. Сите пациенти кои примиле 0,05% концентрација од третманот забележале 50% намалување на VIIS и две или повеќе нивоа на подобрување на IGA.
Најновата студија, која беше прифатена од списанието Clinical and Experimental Dermatology, се фокусираше на ефикасноста на новиот лек за лекување на два специфични типа на вродена ихтиоза: ламеларна ихтиоза и рецесивна ихтиоза поврзана со Х. Истражувачите открија дека третманот функционира подеднакво добро кај двата типа на болести, при што сите пациенти ги исполнуваат целите на VIIS и IGA.
Учеството на Јеил во клиничките испитувања – тоа е единственото американско место вклучено во сите три испитувања – е само најнов пример за истакнатоста на универзитетот во истражувањето на ихтиозата. Почесниот професор по дерматологија Леонард Милстон отвори клиника за ихтиоза на Јеил пред повеќе од 20 години. Во 2017 година, Кит Чоат основаше регистар за ихтиоза на Јеил и – со Милстон и други колеги – го разви системот на скала VIIS.
„Длабоките корени на истражувањето за ихтиоза и клиничката нега на Јеил, а сега и преку клиничките испитувања, се на работ да им помогнат на пациентите со ихтиоза да им го донесат првиот лек одобрен од ФДА“, рече Буник.
Многу од тие пациенти, рече Буник, покрај физичките ефекти на болеста доживуваат емоционална и психосоцијална траума.
„Од мали нозе пациентите мора да издржат хронична пукнатина и лушпеста кожа, често црвена и воспалена, што ги прави мета на шеги или малтретирање на училиште“, рече Буник. „Овие пациенти секогаш се „различни“ поради нивниот изглед. Тие имаат постојано опаѓање на лушпите во постелнината, нивната облека – и родителите го трпат тоа“.
За семејството Fleagle, ихтиозата значеше деценија на грижи, фрустрации, бањи со Epsom сол, креми и масла. Кристина Флигл рече дека другите членови на семејството, вклучително и нејзиниот татко и вујко, имаат ихтиоза поврзана со Х, но случајот на синот Пејтон е далеку најтежок.
„Неговата кожа станува толку сува, особено во зима кога работи грејачот, што се чувствува како марамче и ги има овие црвени линии“, рече Кристина Флигл. „Пејтон порано го нарекуваше „пукање“.
Буник рече дека ихтиозата исто така го отежнува заздравувањето на раните кај пациентите, кои се склони кон инфекции и бавно зараснување.
Следниот чекор во истражувањето на Буник ќе се фокусира на третата фаза на клиничкото испитување на Јеил, кое активно ги запишува учесниците. Буник, исто така, ги пофали придонесите на Махин Давуд-Сафа и Никол Олшевски за нивната работа со Центарот за клиничко истражување на Јеил за управување со различни фази од испитувањата.
Повеќе информации:
Ејми С. Палер и сор., Безбедност, подносливост и ефикасност на нова локална формулација на изотретиноин за третман на Х-поврзана или ламеларна конгенитална ихтиоза: Резултати од фаза 2а студија за доказ за концепт, Журнал на Американската академија за дерматологија (2022). DOI: 10.1016/j.jaad.2022.02.060
Џојс М.Ц. Тенг и сор., Студијата КОНТРОЛ: Рандомизирана, двојно слепа, фаза 2б, контролирана со возило студија на нова тематски формулација на изотретиноин покажува подобрување на рецесивната X-поврзана и автосомно рецесивна ламеларна конгенитална ихтиоза, Журнал на Американската академија за дерматологија (2022). DOI: 10.1016/j.jaad.2022.07.028.
